CRISPR lieči prvé genetické poruchy priamo v tele

1

Vedci prvýkrát účinne vyliečili genetickú poruchu vstreknutím genetického materiálu upraveného technológiou CRISPR priamo do krvného obehu pacientov, čím prekonali jednu z najväčších prekážok liečenia chorôb pomocou technológie na úpravu génov. Ukázalo sa, že terapia je prekvapivo účinná a upravuje takmer každú bunku pečene, aby sa zastavila mutácia spôsobujúca ochorenie. Génové mutácie sú zodpovedné za viac ako 6000 ľudských chorôb a CRISPR nám dáva schopnosť korigovať tieto mutácie.

Jeden zo spôsobov, ako používať CRISPR na liečbu chorôb, je odstrániť postihnuté bunky z tela pacienta, upraviť mutáciu v laboratóriu a umiestniť bunky späť do tela, aby sa replikovali. Takýmto spôsobom už boli vyliečení pacienti s anémiou. Ďalšia možnosť je vložiť samotný systém CRISPR do tela, aby mohol vykonávať úpravy priamo v postihnutých orgánoch (o to sa pokúsili iba raz, a to v prebiehajúcej štúdii, v ktorej pacientom injekčne podali terapiu CRISPR do očí na liečbu zriedkavej poruchy zraku).

No vstreknutie terapie CRISPR do krvného obehu je problém, pretože terapia musí nájsť správne bunky, ktoré treba upraviť. Zdedená mutácia totiž bude v každej bunke tela, ale ak spôsobuje iba ochorenie pečene, je nežiaduce, aby sa terapia spotrebovala v pankrease či obličkách. Vedci zo spoločností Intellia Therapeutics a Regeneron Pharmaceuticals teraz prvýkrát dosiahli, aby terapia CRISPR dodávaná do krvného obehu putovala do požadovaných tkanív a vykonala úpravy.

Predplatné NEXTECH 2021

Počas prvej fázy klinickej štúdie výskumníci spoločnosti Intellia injekčne podali terapiu CRISPR s názvom NTLA-2001 do krvného obehu šiestich ľudí so zriedkavou a potenciálne smrteľnou genetickou poruchou nazývanou transtyretínová amyloidóza. Pečeň ľudí s týmto ochorením produkuje deštruktívny proteín a terapia CRISPR bola navrhnutá tak, aby sa zamerala na gén, ktorý tvorí proteín, a zastavila jeho produkciu.

Už po jednej injekcii NTLA-2001 traja pacienti, ktorým bola podaná vyššia dávka, zaznamenali pokles hladiny proteínu o 80 až 96 %. Zatiaľ však nevedno, či bude účinok trvalý. Ešte vzrušujúcejšia ako možnosť liečby transtyretínovej amyloidózy je myšlienka, že injekcie CRISPR budeme môcť použiť na liečbu iných genetických porúch, na ktoré je ťažké zamerať sa priamo, ako sú choroby srdca alebo mozgu.

Zdroj: bigthink.com.

Redakcia

Všetky autorove články

1 komentár

A čo mongoloidné deti? Bude im crispr vstreknutý počas vývoja v maternici matky? reakcia na: CRISPR lieči prvé genetické poruchy priamo v tele

1.8.2021 15:08
A čo mongoloidné deti? Bude im crispr vstreknutý počas vývoja v maternici matky? A tak odstráni genetickú poruchu?
Reagovať

Pridať komentár

Mohlo by vás zaujímať

Mohlo by vás zaujímať