Génová terapia obnovila zrak a naštartovala bunky k oprave poškodenej sietnice

 

KĽÚČOVÉ ZISTENIA:

• Jednorazová génová terapia dokázala zastaviť dedičnú slepotu v dospelých sietniciach.

• Liečba stimulovala zrelé bunky, aby obnovili poškodené spojenia a odstránili abnormality.

• Výskum trval desať rokov a otvára cestu k novým liečbam zraku.

Vedci z Michiganskej štátnej univerzity priniesli nový pohľad na liečbu slepoty prostredníctvom jednorazovej génovej terapie. Výskum uskutočnený na Fakulte veterinárneho lekárstva ukázal, že liečba dokázala nielen zastaviť postup ochorenia, ale aj spustiť procesy obnovy v sietnici dospelých jedincov. Zrelé bunky v oku dokázali pod vplyvom liečby znova vybudovať poškodené štrukturálne spojenia.

Tento proces viedol k zhrubnutiu tkaniva sietnice a k následnému obnoveniu stratenej zrakovej funkcie. Tieto zistenia menia doterajšie chápanie o schopnostiach dospelej sietnice regenerovať sa. Výsledky publikované v odbornom žurnále Molecular Therapy Advances preukázali tri nezávislé štrukturálne zmeny.

Počas štúdie nedošlo len k pridaniu nových komponentov do bunečnej štruktúry, ale podarilo sa opraviť aj už existujúce abnormality. Výskum bol vedený tímom laboratória Petersen-Jones a predstavuje vyvrcholenie desiatich rokov systematickej práce. Táto práca zahŕňala presnú identifikáciu génovej mutácie a následný vývoj samotnej liečebnej terapie. Celý postup stavia na základoch očnej génovej terapie.

História tohto konkrétneho výskumného smeru siaha k psovi menom Lancelot, ktorý bol liečený na Pensylvánskej univerzite. Jeho prípad v minulosti pomohol pripraviť pôdu pre vôbec prvú ľudskú génovú terapiu sietnice, ktorú schválili regulačné úrady.

Súčasný úspech michiganských vedcov potvrdzuje, že aj bunky, ktoré sa považovali za trvalo poškodené, majú pri správnej stimulácii schopnosť regenerácie. Schopnosť opraviť už vzniknuté zmeny v dospelom oku predstavuje významný krok pre liečbu pacientov, ktorí už o časť zraku prišli.  

PREČO JE TO DÔLEŽITÉ: Schopnosť dospelej sietnice opraviť už poškodené bunky a obnoviť funkciu po jednorazovej génovej terapii znamená obrovský krok pre liečbu dedičnej slepoty.

Zdroj: futurity.org foto: ChatGPT