Prví pacienti dostali experimentálnu terapiu na liečbu slepoty

 

KĽÚČOVÉ ZISTENIA:

• Spoločnosť aplikovala prvému pacientovi látku na redukciu ochorenia zrakového nervu.

• Terapeutický prístup využíva tri faktory na prepísanie epigenetického kódu tkaniva.

• Program sa primárne sústreďuje na liečbu vybraných zrakových diagnóz vrátane glaukómu.

Spoločnosť Life Biosciences zahájila klinickú štúdiu orientovanú na čiastočnú redukciu veku starnúcich očných buniek. Do prvej fázy vstúpili pacienti s ochoreniami zrakového nervu spôsobujúcimi postupnú stratu zraku. Pracovníci nedávno oznámili, že aplikovali testovanú génovú terapiu s pracovným označením ER-100 prvému účastníkovi výskumu.

Látka v tele vyhľadáva retinálne gangliové bunky, ktorých funkciou je prenos zrakových vnemov do mozgu. Tieto neuróny nedisponujú prirodzenou schopnosťou regenerácie a ich zánik vedie k slepote. Výskumníci monitorujú bezpečnosť látky najmä pri pacientoch s diagnózami glaukómu a prednej ischemickej neuropatie.

Metodika využíva kombináciu troch transkripčných faktorov na úpravu funkčného stavu bunky. Látky odstraňujú chemické markery, ktoré sa usadzujú na molekulách DNA vplyvom pribúdajúcich rokov pacienta. Táto zmena umožňuje návrat buniek do mladistvého stavu bez toho, aby došlo k prepísaniu základného genómu.

Účinná látka vstupuje do pacientovho oka prostredníctvom jednorazovej injekcie obsahujúcej modifikovaný vírusový nosič. Samotné spustenie vložených génov je závislé od súbežného perorálneho užívania antibiotík zo strany pacienta. Prerušenie tejto kúry okamžite zastaví terapeutický proces, čo plní funkciu dôležitého bezpečnostného mechanizmu.

Medicínska teória pracuje s viacerými rizikami, ktoré vyplývajú zo zásahov do génovej expresie buniek. Pozornosť sa sústreďuje na teoretické riziko zmeny zasiahnutých bunkových štruktúr na zhubné nádory. Z tohto dôvodu vedci už v prípravnej fáze izolovali zo zlúčeniny faktor asociovaný so vznikom rakoviny.

PREČO JE TO DÔLEŽITÉ: Schopnosť omladzovať tkanivá predstavuje posun v prístupe k liečbe ochorení spojených so starnutím.

Zdroj: sciencealert.com foto: ChatGPT