Jedna dávka inovatívneho lieku dokáže trvalo dramaticky znížiť hladinu “zlého” cholesterolu

 

KĽÚČOVÉ ZISTENIA:

• Liek aplikuje technológiu CRISPR na dlhodobú úpravu buniek pečeňového tkaniva.

• Priemerná hladina škodlivého cholesterolu klesla po ošetrení pacientov o 52,5 %.

• Jednorazová inovatívna liečba bola priamo otestovaná na 15 ľuďoch s ťažkými diagnózami.

Experimentálna génová terapia CTX310 prináša radikálne nový prístup k liečbe porúch lipidového metabolizmu pomocou vnútrožilovej infúzie. Odborní výskumníci v rámci 1. klinickej štúdie úspešne použili technológiu CRISPR na vnesenie genetických inštrukcií priamo do pečeňových buniek. Mikroskopické nosiče vo forme nanočastíc cielene upravujú ľudskú DNA tak, aby v tele umelo napodobnili zriedkavú neškodnú mutáciu.

Hlavným cieľom tohto zásahu je trvalé utlmenie expresie génu, ktorý je v tele zodpovedný za produkciu pečeňového proteínu ANGPTL3. Radikálne zníženie hladiny tohto špecifického proteínu následne umožňuje ľudskému organizmu oveľa efektívnejšie spracovávať nebezpečné tuky kolujúce v krvnom obehu. Záznamy ukazujú, že úvodná fáza klinického testovania zahŕňala 15 dospelých jedincov s mimoriadne závažnými zdravotnými problémami.

Títo dobrovoľní účastníci boli do vedeckého programu zaradení predovšetkým preto, lebo ich organizmus vôbec nereagoval na dostupnú farmaceutickú medikáciu. Detailné monitorovanie po 12 mesiacoch od podania látky potvrdilo dlhodobo pretrvávajúce výsledky a veľmi nízky výskyt nežiaducich vedľajších účinkov.

Počas trvania výskumu bohužiaľ došlo k jednému úmrtiu po 179 dňoch, avšak patológovia úplne vylúčili akúkoľvek spojitosť s testovanou látkou. U všetkých zvyšných 14 sledovaných osôb zostali znížené hodnoty krvných tukov dokonale stabilné počas celého roka bez akýchkoľvek ďalších zdravotných komplikácií.

Vôbec najúčinnejšia dávka liečiva preukázala v úzkej testovacej skupine ohromujúce percentuálne poklesy všetkých kritických krvných biomarkerov. Prirodzená tvorba cieleného pečeňového proteínu sa vďaka riadenej génovej editácii znížila u pacientov v priemere až o 78,6 %. Priamym následkom tohto utlmenia klesla nebezpečná hladina voľného cholesterolu pacientom v priemere o 52,5 %.

Celkové množstvo voľných triglyceridov sa vďaka umelo upravenému metabolizmu prepadlo rovnako dramaticky, a to o 47,8 %. Súčasné zaužívané štandardné metódy liečby pritom od pacientov vyžadujú denné užívanie statínov alebo pravidelné podávanie podkožných injekcií. Tento prístup založený na trvalej editácii ľudského genómu odstraňuje riziko zanedbania liečby a zásadne zvyšuje celkový komfort chorých pacientov.

PREČO JE TO DÔLEŽITÉ: Aplikácia laboratórnej metódy CRISPR mení chronickú celoživotnú liečbu cholesterolu na jednorazovú záležitosť, čo výrazne odľahčí globálne systémy zdravotnej starostlivosti.

Zdroj: sciencealert.com foto: ChatGPT