Inovatívna terapia znížila počet zlomenín pri osteoporóze o 94 %

 

KĽÚČOVÉ ZISTENIA:

• Modifikácia povrchu kmeňových buniek umožnila ich priame vnorenie do kostného tkaniva pacienta.

• Priemerný počet zlomenín klesol z 8 na 0,5 ročne počas prvých 2 rokov po liečbe.

• Štúdia bola malá a chýbala kontrolná skupina, no po 6 rokoch nenastali vážne vedľajšie účinky.

Vedci publikovali v časopise Cell výsledky prvej klinickej štúdie zameranej na liečbu osteoporózy pomocou upravených vlastných buniek. Do výskumu sa zapojilo 10 žien vo veku od 51 do 72 rokov s ťažkou formou tohto ochorenia. Odborníci im odobrali 60 ml kostnej drene, z ktorej v laboratóriu kultivovali mezenchymálne stromálne bunky. Tieto bunky majú schopnosť tvoriť nové tkanivo, no pri bežnom vnútrožilovom podaní nedokážu nájsť cestu do kostry.

Výskumný tím vyriešil problém s navigáciou úpravou cukrového obalu na povrchu buniek, ktorý sa odborne nazýva glycocalyx. Na molekulu CD44 pridali cukor fukózu, čím vytvorili povrchovú štruktúru známu ako sialyl Lewis X. Táto štruktúra funguje ako dočasná adresa a viaže sa na molekuly selektínu E v krvných cievach kostnej drene.

Bunky vďaka tejto značke vedia spomaliť a preniknúť do kosti. Samotná značka je aktívna len približne 48 hodín a trvalo nemení DNA podanej bunky. Pacientky dostali  dávku upravených buniek do žily a vedci ich stav podrobne monitorovali. Počas prvých 2 rokov od zákroku klesol výskyt zlomenín v skupine o 94 %.

Zatiaľ čo bežné plošné skeny hustoty kostí neukázali veľké rozdiely, biopsie potvrdili nárast plochy kostného tkaniva už po 4 mesiacoch. Špecializované vyšetrenia pomocou počítačovej tomografie zároveň potvrdili dlhodobé zlepšenie kvality hubovitej vnútornej štruktúry.

Aj keď pacienti hlásili výborné výsledky, štúdia má niekoľko zásadných obmedzení. Vzorka 10 osôb je príliš malá a výskum nezahŕňal žiadnu randomizovanú kontrolnú skupinu. Napriek tomu 6 rokov sledovania nepreukázalo žiadne vážne zdravotné komplikácie spojené s infúziou. Tento prístup pochádza z úspešných experimentov na myšiach z roku 2008 a predstavuje významný krok k presne cielenej medicíne.

PREČO JE TO DÔLEŽITÉ: Úprava povrchu buniek dokazuje, že lieky možno bezpečne navigovať do špecifických častí tela bez zásahu do genetického kódu pacienta.

Zdroj: zmescience.com foto: ChatGPT