CRISPR lieči prvé genetické poruchy priamo v tele

Vedci prvýkrát účinne vyliečili genetickú poruchu vstreknutím genetického materiálu upraveného technológiou CRISPR priamo do krvného obehu pacientov, čím prekonali jednu z najväčších prekážok liečenia chorôb pomocou technológie na úpravu génov. Ukázalo sa, že terapia je prekvapivo účinná a upravuje takmer každú bunku pečene, aby sa zastavila mutácia spôsobujúca ochorenie. Génové mutácie sú zodpovedné za viac ako 6000 ľudských chorôb a CRISPR nám dáva schopnosť korigovať tieto mutácie. Jeden zo spôsobov, ako používať CRISPR na liečbu chorôb, je odstrániť postihnuté bunky z tela pacienta, upraviť mutáciu v laboratóriu a umiestniť bunky späť do tela, aby sa replikovali. Takýmto spôsobom už boli vyliečení pacienti s anémiou. Ďalšia možnosť je vložiť samotný systém CRISPR do tela, aby mohol vykonávať úpravy priamo v postihnutých orgánoch (o to sa pokúsili iba raz, a to v prebiehajúcej štúdii, v ktorej pacientom injekčne podali terapiu CRISPR do očí na liečbu zriedkavej poruchy zraku). No ...