Skrytá sila generík: Ako AI odomyká nové liečby v starých liekoch

KĽÚČOVÉ ZISTENIA:

• AI dokáže analyzovať milióny biomedicínskych dát za 17 hodín namiesto 100 dní.

• Z 18 000 známych chorôb má dnes účinnú liečbu menej ako 4000.

• Repurposing liekov zachraňuje životy využitím lacných a dostupných generík.

Farmaceutický priemysel je často vnímaný cez prizmu neustáleho vývoja nových, prevratných molekúl, ktorých uvedenie na trh stojí miliardy dolárov a trvá viac ako desaťročie. V tieni tohto nákladného procesu však leží nevyužitý poklad: tisíce už schválených liekov, ktoré sú bežne dostupné v lekárňach, no ich potenciál na liečbu iných ochorení zostáva neobjavený.

Tento koncept, známy ako "repurposing" (opätovné použitie) liekov, zažíva v roku 2025 renesanciu vďaka nástupu pokročilej umelej inteligencie. Dr. David Fajgenbaum, lekár a výskumník z Pennsylvánskej univerzity, je živým dôkazom sily tohto prístupu.

Počas štúdia medicíny mu diagnostikovali Castlemanovu chorobu, zriedkavé a smrteľné ochorenie imunitného systému. Po tom, čo konvenčná liečba zlyhala a on sa ocitol na prahu smrti, sa rozhodol vziať osud do vlastných rúk.

Analýzou vlastných krvných vzoriek identifikoval špecifickú signálnu dráhu (mTOR), ktorá bola nadmerne aktívna. Na základe tohto objavu začal na sebe experimentálne testovať liek Sirolimus, ktorý bol už roky schválený na prevenciu odmietnutia transplantovaných orgánov.

Liek zabral a zachránil mu život. Tento osobný príbeh inšpiroval vznik neziskovej organizácie Every Cure, ktorej cieľom je systematizovať hľadanie nových využití pre staré lieky.

Štatistiky, s ktorými pracujú, sú alarmujúce: ľudstvo pozná približne 18 000 chorôb, no schválenú liečbu máme len pre asi 4 000 z nich. To znamená, že pre drvivú väčšinu pacientov so zriedkavými diagnózami neexistuje žiadna nádej, hoci liek na ich chorobu môže ležať na polici v najbližšej lekárni, len o tom nikto nevie.

Tradičný proces hľadania týchto prepojení bol extrémne pomalý a často závisel od náhody. Umelá inteligencia však mení pravidlá hry. Algoritmy vyvinuté tímom Every Cure využívajú techniky "výpočtovej farmakofenomiky" na analýzu obrovských dátových sád, ktoré zahŕňajú vedecké publikácie, klinické štúdie a biologické databázy.

AI dokáže preskúmať 75 miliónov potenciálnych kombinácií medzi všetkými známymi liekmi (približne 3 000 schválených látok) a všetkými chorobami. To, čo by tímu vedcov trvalo 100 dní manuálnej práce, zvládne AI model za 17 hodín. Výsledky sú hmatateľné.

Okrem Sirolimu pre Castlemanovu chorobu sa podarilo identifikovať ďalších sľubných kandidátov. Napríklad Lidokaín, lacné a bežne používané lokálne anestetikum, vykazuje potenciál pri liečbe rakoviny prsníka. Štúdie naznačujú, že injekčná aplikácia Lidokaínu v okolí nádoru pred chirurgickým zákrokom môže znižovať riziko metastáz a úmrtnosť tým, že moduluje zápalovú reakciu organizmu.

Ďalším príkladom je použitie lieku Adalimumab, pôvodne určeného na reumatoidnú artritídu, pri liečbe iných autoimunitných stavov. Zaujímavým prípadom je aj známa Viagra (sildenafil). Pôvodne vyvíjaná ako liek na srdcové ochorenia (angina pectoris) sa stala slávnou vďaka vedľajšiemu účinku na erektilnú dysfunkciu.

Dnes sa však tento liek úspešne používa aj na liečbu pľúcnej arteriálnej hypertenzie u detí a dospelých, čo je život ohrozujúci stav. Podobne Thalidomid, ktorý má temnú históriu spôsobovania vrodených vád v 60. rokoch, sa dnes s úspechom používa na liečbu lepry a mnohopočetného myelómu, čo ukazuje, že aj "zatratené" lieky môžu mať druhú šancu, ak sa použijú v správnom kontexte.

Ekonomický aspekt repurposingu je rovnako dôležitý. Vývoj nového lieku stojí v priemere 1 až 2 miliardy dolárov a má 90 % mieru zlyhania. Repurposing generického lieku stojí zlomok tejto sumy a keďže bezpečnostný profil lieku je už známy (bol testovaný na ľuďoch), odpadá riziko neočakávanej toxicity.

Problémom však zostáva financovanie. Farmaceutické firmy nemajú motiváciu investovať do výskumu nových použití pre lacné generiká, na ktoré už vypršal patent, pretože to neprináša veľký zisk. Preto je úloha neziskových organizácií ako Every Cure a využitie AI kľúčové.

Technológia Knowledge Graph (znalostný graf), ktorú AI používa, prepája izolované ostrovy informácií. Ak liek A ovplyvňuje proteín X a choroba B je spôsobená dysfunkciou proteínu X, AI toto spojenie nájde, aj keď onkológ a imunológ o sebe navzájom nevedia. Tento systémový prístup búra bariéry medzi medicínskymi špecializáciami.

Budúcnosť medicíny tak možno neleží len v laboratóriách plných skúmaviek, ale v serverovniach, kde algoritmy prehľadávajú stohy dát, aby našli liek, ktorý už možno máme v domácej lekárničke.

PREČO JE TO DÔLEŽITÉ:

Využitie AI na repurposing liekov predstavuje najrýchlejšiu a najlacnejšiu cestu k liečbe tisícov zanedbávaných chorôb. Demokratizuje prístup k zdravotnej starostlivosti a ponúka nádej pacientom, pre ktorých je tradičný vývoj liekov príliš pomalý.

^{Zdroj: mindbodygreen.com foto: depositphotos.com}