Experimentálna terapia DNA zníži cholesterol o desiatky percent

 

KĽÚČOVÉ ZISTENIA:​

• Liečba znižuje hladinu cholesterolu o 62 percent.

• Metóda trvalo upravuje gén PCSK9 v pečeni.

• Klinická štúdia preukázala úspech u 35 pacientov.

Nová metóda úpravy génov prináša alternatívu k tradičnej liečbe vysokého cholesterolu. Pacientom s geneticky podmienenou vysokou hladinou škodlivého LDL cholesterolu stačí na dosiahnutie výsledkov jediná infúzia. Počas nedávnej klinickej štúdie klesli u vybranej skupiny účastníkov pri podaní najvyššej dávky hodnoty tohto lipidu o desiatky percent.

Vysoký cholesterol je celosvetovo jedným z hlavných prispievateľov k srdcovo-cievnym ochoreniam a úmrtiam. Terapia využíva mikroskopický mechanizmus na úpravu génov, ktorý je pri podaní do tela obalený v tukových časticiach. Táto tuková vrstva umožňuje časticiam bezpečne prejsť krvným obehom priamo do pečene pacienta.

Keď sa častice dostanú do cieľa, pečeňové bunky tukový obal odstránia a uvoľnia aktívnu látku. Uvoľnené častice následne putujú pozdĺž DNA bunky, až kým nenájde gén s označením PCSK9. Práve tento gén hrá kľúčovú úlohu pri regulácii a spracovaní cholesterolu v ľudskom organizme.

Po lokalizácii cieľa proces vymaže jediné písmeno v sekvencii tohto génu a nahradí ho iným. Táto cielená zmena gén úplne deaktivuje a pečeňové bunky prestanú tvoriť špecifický proteín. Bez prítomnosti tohto proteínu dokáže pečeň efektívnejšie filtrovať a odstraňovať LDL cholesterol z krvného obehu.

V klinickej praxi sa už objavili merateľné výsledky tohto postupu u dospelých pacientov. Napríklad u jednej 64 iročnej účastníčke z americkej štúdie klesli hodnoty cholesterolu z úrovne 190 na 80 v priebehu niekoľkých mesiacov. Pre pacientov to v budúcnosti môže predstavovať dostupnejšiu voľbu oproti celoživotnému užívaniu liekov.

Odborníci zo zdravotníckeho sektora zdôrazňujú prioritu zberu ďalších bezpečnostných údajov predtým, než sa terapia zavedie plošne. Ošetrujúci lekári aj nezávislí výskumníci sa však zhodujú na potenciáli tejto liečby. Nová úprava DNA tak otvára cestu pre ďalšie aplikácie génového inžinierstva v bežnej medicíne.

Tento postup mení spôsob, ako medicína pristupuje k chronickým zdravotným problémom. Namiesto každodenného tlmenia symptómov liekmi sa zameriava priamo na genetickú príčinu problému priamo v bunkách. Po úspešnom testovaní môže jednorazová úprava génov nahradiť doterajšie denné užívanie statínov.

Výsledky štúdie zatiaľ vychádzajú z predbežnej analýzy vzorky tridsiatich piatich testovaných osôb. Širšie nasadenie bude vyžadovať overenie na väčších populačných skupinách. Úspešné zavŕšenie tohto procesu by prinieslo zmenu v manažmente civilizačných chorôb.

PREČO JE TO DÔLEŽITÉ: Jednorazová terapia môže vyriešiť vysoký cholesterol bez nutnosti celoživotného užívania liekov.

Zsroj: inc.com foto: ChatGPT